Kolesterolü düşüren tek seferlik gen tedavisinin bir yıllık sonuçları açıklandı

Bilim insanları, kolesterolü düşürmek için uygulanan tek seferlik gen düzenleme tedavisinin bir yıl sonra uzun süreli etkiler gösterdiğini açıkladı. On beş hastayla gerçekleştirilen küçük çalışmada, en yüksek dozu alan katılımcıların kolesterol seviyelerinin yarı yarıya düştüğü ve bir yıl boyunca bu seviyede kaldığı gözlemlendi.

Gen Düzenleme Tedavisinin Sonuçları

Bilim insanları Cuma günü yaptıkları açıklamada, kolesterolü düşürmek için uygulanan tek seferlik gen düzenleme tedavisinin bir yıl sonra uzun süreli etkiler gösterdiğini bildirdi. Sonuçlar, insanların genlerini yaşlandırarak yaygın hastalıkları bile tedavi etme potansiyelini vurguluyor.

Sadece 15 hastayı takip eden küçük bir çalışmada, en yüksek dozu alan katılımcıların kolesterol seviyelerinin yarı yarıya düştüğü ve bir yıl boyunca bu şekilde kaldığı görüldü. Sonuçlar Avrupa Kardiyoloji Derneği Kongresi’nde sunuldu ve New England Journal of Medicine’de yayınlandı.

Geleneksel Yöntemlerin Zorlukları

Kalp hastalığı riskini azaltmak için giderek artan sayıda hap, enjeksiyon ve yaşam tarzı müdahalesine rağmen, kalp hastalığı dünyada bir numaralı ölüm nedeni olmaya devam ediyor. Günlük kolestrol hapı statin almaya başlayan kişilerin yaklaşık yarısı ilacı bırakıyor.

İlaçlardan fayda görebilecek birçok kişi de kullanımına başlamıyor. Sağlık hizmetlerine erişim eksikliği, ilaçlara tahammül edememe ve ömür boyu ilaç kullanma endişesi gibi faktörler bu durumda rol oynuyor.

Araştırma Yöntemi ve ANGPTL3 Geni

CRISPR Therapeutics tarafından finanse edilen yeni çalışmada, 15 hastaya karaciğerlerine gen düzenleme mekanizması taşıyan lipid nanopartiküllerinin tek seferlik bir infüzyonu uygulandı. Bu yöntem, kolesterol metabolizmasında rol oynayan ANGPTL3 adlı geni kesip devre dışı bırakmak üzere programlandı.

Deney, doğal olarak işlevsiz ANGPTL3 genine sahip kişilerin keşfedilmesinden ilham alınarak yapıldı. Bu kişilerin kolesterol ve trigliserit seviyelerinin çok düşük olduğu ve kardiyovasküler hastalık riskinin daha az bulunduğu biliniyor.

Gelecek Planları ve Uzman Görüşleri

CRISPR Therapeutics’in CEO’su Samarth Kulkarni, birkaç düzine hastada yapılacak olan denemenin bir sonraki aşamasının sonuçlarının yıl sonuna kadar beklendiğini ifade etti. Ardından güvenlik ve etkinliği test etmek için büyük bir Faz 3 denemesi hakkında düzenleyicilerle görüşmeler başlayacak.

Uzmanlar verilerin istikrar açısından iyi göründüğünü ancak teknolojinin erken bir aşamada olduğunu vurguluyor. Düzenleyici kurumların gereklilikleri doğrultusunda hastaların 15 yıl boyunca takip edilmesi gerekiyor ve bu yöntemin 2030’ların başlarında hastalar için bir seçenek olabileceği tahmin ediliyor.