CAR-T hücre tedavisi Katı Kişi Sendromu hastalarında umut yarattı

Bağışıklık sistemini hedef alan ve nadir görülen Katı Kişi Sendromu ile mücadele eden 26 hasta üzerinde gerçekleştirilen çok merkezli araştırmada, tek doz CAR-T hücre tedavisinin hastaların yürüme testleri ve günlük işlevsellik düzeylerinde belirgin iyileşme sağladığı gözlemlendi.

Katı Kişi Sendromu hastası 26 kişinin katıldığı araştırmada, bağışıklık sistemini yeniden düzenlemek ve belirtileri hafifletmek amacıyla hastalara tek doz CAR-T hücre tedavisi uygulandı. Uygulamanın ardından 16 hafta sonra gerçekleştirilen yaklaşık 7,6 metrelik yürüme testlerinde belirgin ilerleme kaydedildiği tespit edildi. Tedavi öncesinde ailesinin yardımı olmadan temel ihtiyaçlarını karşılayamayan Jonathan Walden gibi bazı hastaların, tedavi sonrasında yeniden çalışmaya başladığı bildirildi.

Araştırmanın yürütüldüğü merkezlerden biri olan ABD merkezli Mayo Clinic'ten nörolog ve araştırmacı Anastasia Zekeridou, mevcut tedavilerin belirtileri hafifletebildiğini ancak hastaların eski işlevsellik düzeyine dönmesinin nadiren mümkün olduğunu aktardı. Zekeridou, gözlemledikleri iyileşmenin dikkat çekici olduğunu fakat bu kazanımların uzun vadede korunup korunamayacağının araştırılması gerektiğini vurguladı. Mayo Clinic Nöroloji Bölümü Başkanı Sean Pittock ise elde edilen sonuçların yalnızca bu sendromla yaşayanlar için değil, etkili tedavi seçenekleri sınırlı olan diğer bağışıklık sistemi kaynaklı nörolojik hastalıklar için de umut vadettiğini kaydetti. Araştırma sonuçları JAMA Neurology dergisinde yayımlandı.

Yüksek ses veya hafif dokunuş gibi etkenlerle tetiklenebilen kas sertliği ve ağrılı spazmlarla kendini gösteren Katı Kişi Sendromu'nun kesin nedeni bilinmiyor. Bununla birlikte, sendromun bağışıklık sisteminin vücudun normal dokularına yanlışlıkla saldırdığı otoimmün hastalıklardan biri olduğu düşünülüyor. Ünlü şarkıcı Celine Dion da 2022 yılında bu sendromdan muzdarip olduğunu açıklayarak konserlerine ara vermek zorunda kalmıştı.